Hvis forventet helsegevinst er tilstrekkelig stor, er det kostnadseffektivt å innføre en ny metode selv om den faktiske utviklingen i helsegevinster og kostnader i etterkant kan gi et negativt resultat. Det er ikke noe galt i det.
På oppdrag fra Legemiddelindustrien publiserte nylig konsulentselskapet Vista Analyse en rapport med råd om hvordan usikkerhet bør håndteres i helseøkonomiske analyser. Seks forskere har lest rapporten og påstår i Dagens Medisin at rådene strider med etablert kunnskap.
Dette synes jeg er en oppsiktsvekkende sterk påstand, rådene tatt i betraktning.
En undervurdering
Ved å påstå at kunnskapsgrunnlaget
- ikke åpner for en anbefaling om å innføre nye metoder dersom forventet ICER – forventet merkostnad per QALY-gevinst – er lavere enn helseforetakenes terskelverdier, og
- utelukker en antakelse om at behandlingsretningslinjer for nye, avanserte behandlinger lar seg reversere i takt med ny informasjon, undervurderer de seks forskerne kraftig det kunnskapsgrunnlaget de selv har gitt bidrag til gjennom sin forskning.
Jeg vil her forklare hvilke råd vi kommer med, og da særlig dem som de seks forskerne fester seg ved, og med hvilken begrunnelse rådene er gitt.
Beslutningssikkerhet
Når beslutninger om å innføre en ny metode må fattes under usikkerhet, oppnås kostnadseffektivitet kun ved å innføre metoden dersom forventet helsegevinst overstiger alternativkostnaden. Eller mer presist; dersom forventet merkostnad per QALY-gevinst – det vil si forventet «ICER» – ikke overstiger terskelverdien for den aktuelle pasientgruppen.
Allerede her ligger det en rekke ikke-trivielle antakelser, som helseøkonomer har studert i årevis. Et problem er for eksempel at dette ikke fanger opp befolkningens aversjon mot helsetap. Som omtalt i vår rapport kan dette tas hensyn til ved å velge ulike terskelverdier for ulike pasientgrupper – slik arbeidsgruppen om prioriteringer, ledet av professor Jon Magnussen, foreslo.
Beslutningsusikkerhet
Med beslutningsusikkerhet vil det å innføre en ny metode, garantert gi et annet resultat enn forventet: QALY-gevinster blir enten mer eller mindre kostbare enn forventet. Det er veletablert kunnskap at det beste vi kan gjøre i en slik situasjon, er å beslutte i tråd med forventet utfall, det vil si forventet ICER.
Ofte ser vi usikkerhetsanalyser som anslår sannsynligheten for at beslutningen i ettertid er feil. Dette er ikke beslutningsrelevant informasjon. Hvis forventet helsegevinst er tilstrekkelig stor, er det kostnadseffektivt å innføre en ny metode selv om den faktiske utviklingen i helsegevinster og kostnader i etterkant kan gi et negativt resultat. Det er ikke noe galt i det: Tvert imot – det er etablert kunnskap.
Midlertidig innføring
Som de seks forskerne påpeker, forutsetter dette at beslutningene om å ta i bruk en ny behandling, kan reverseres. Hvis innføring av en avansert behandling med usikker effekt er ugjenkallelig, slik at helseforetakene ikke kan revurdere sine behandlingsretningslinjer basert på ny informasjon, må terskelen for et «ja» økes. Det er vi enige om, og det er i tråd med kunnskapsgrunnlaget.
Fremfor å slå fast at dette er «ferdig snakka» av kjente helseøkonomer for 25 år siden, er det mer konstruktivt å gå rett på dette premisset for vårt råd, og gjennom det bidra til en opplysende diskusjon om behandlingsretningslinjer kan, og bør kunne, revideres i takt med ny effektdokumentasjon. De seks forskerne gjør også det, og de er enige med oss i at en slik fleksibilitet er en god idé, men fastslår samtidig at siden full og umiddelbar reversering ikke er mulig, er vi i strid med etablert kunnskap. Her legger de sannelig listen høyt for dem som skal være på innsiden med sine råd.
Det er ikke slik at behandlingskostnadene etter innføring må kunne reverseres for at vårt råd om å forankre kostnadseffektivitet i forventet ICER skal være riktig. Hvis vi vet at oppdatert effektdokumentasjon vil foreligge om to år, og forventet ICER – dog usikker – i dag ligger under den aktuelle terskelverdien, er det kostnadseffektivt å innføre behandlingen midlertidig i to år, selv om kostnadene i denne perioden er uopprettelige. Gjør vi ikke det, går vi glipp av en positiv forventet netto helseeffekt de neste to årene.
Uopprettelige kostnader
En stor del av helseforetakenes kostnader ved avansert legemiddelbehandling er finansielle transaksjoner som ikke i samme grad reflekterer realøkonomisk ressursbruk.
Uten betydelige driftsmarginer fra produksjon og salg av godkjente legemidler ville ingen av legemiddelindustriens utviklingsprosjekter ha vært lønnsomme. Det gir samtidig store muligheter for å bake fleksibilitet inn i avtalene mellom helseforetak og industrien, på en måte som muliggjør reversering av «uopprettelige kostnader».
I rapporten gir vi en del eksempler på slik avtalepraksis i andre land. Resultat- og dokumentasjonsbaserte avtaler kan være krevende å følge opp, men de har et ekstra stort potensial når usikkerheten er stor – gjennom å støtte reversering av beslutninger og kostnader.
To grunner for å vente
Det er etter vår vurdering potensielt to gode grunner til å vente med innføring, til tross for at forventet ICER er under terskelverdien. Den første nevnes av de seks forskerne:
Innføres metoden nå, frykter man at industrien ikke kommer tilbake til med mer dokumentasjon. Vi synes imidlertid at denne bekymringen henger igjen i en antakelse om at beslutningen ikke kan reverseres. Argumentet krever en langt bedre dokumentasjon dersom det skal brukes som et argument for ikke å innføre behandling med positiv forventet netto helsegevinst. I tillegg kan innføring gi muligheter for å høste kliniske erfaringer som i seg selv gir ny informasjon.
Helseforetakene har krevende forhandlinger med industrien, og den parten som kan si nei med stor troverdighet, har også stor forhandlingsmakt. Vi fraråder imidlertid å bake forhandlingsstrategi inn i allerede kompliserte helseøkonomiske analyser.
Scenarier
Når usikkerheten er stor og dokumentasjonsgrunnlaget smalt, kan det å etablere forventet ICER og anslå usikkerhet, i seg selv være krevende. Det er flere nøkkelforutsetninger med stor usikkerhet og svært lite erfaringsdata. Da er det utfordrende å presentere utfallsrommet for beslutningstakere, og i rapporten foreslår vi en oppsummerende presentasjon av både kvalitative og kvantitative vurderinger av usikkerhet i metodevurderingsrapportene. Vår vurdering er at vi i en slik situasjon er tjent med å utarbeide et lite antall scenarier for ICER.
Vi foreslår altså tre scenarier, som hver begrunnes og forklares med å variere på et mindre antall sentrale forhold av betydning for QALY-gevinsten. På dette punktet ligger vårt råd tett opp til det som TLV i Sverige nylig har skissert som en mulighet. At andre forfattere synes tre scenarier er for lite for å oppsummere kvalitative og kvantitative vurderinger, er uproblematisk. Her befinner vi oss uansett i et svært krevende terreng, der en systematisk tilnærming til kvalitative vurderinger vil stå sentralt. Her må kliniske eksperter, forskere og evt. pasientgrupper bidra – på en måte som gir legitimitet til scenariene.
Oppgitt interessekonflikt:
Konsulentrapporten som diskuteres her, ble utarbeidet på oppdrag fra Legemiddelindustrien, med finansiering fra en rekke legemiddelfirmaer. Forfatteren har hatt oppdrag fra flere offentlige og private institusjoner som berører legemiddelpolitiske problemstillinger.